Перша у світі терапія з використанням технології генетичного редагування Crispr стане доступною для деяких пацієнтів в Англії завдяки угоді між компанією Vertex Pharmaceuticals Inc. та державною системою охорони здоров'я Британії.
Про це повідомляє Bloomberg.
Терапія Casgevy, одноразова інфузія, розроблена компаніями Vertex і Crispr Therapeutics AG, буде запропонована пацієнтам із серйозною формою бета-таласемії — спадковим кров’яним розладом, який вимагає повторних переливань крові.
Терапія генетичного редагування вносить точно спрямовані зміни в ДНК пацієнтів, що є тривалим процесом, який вимагає видалення кісткового мозку та подальшої трансплантації стовбурових клітин.
Хоча терапія має потенціал для лікування певних кров'яних розладів, NICE зазначив, що досі не переконаний у його користі чи економічній доцільності.
Як це працюватиме
Пацієнти отримуватимуть доступ до терапії за п'ятирічною угодою через Фонд інноваційних ліків — програму, яка надає Національній службі охорони здоров'я Англії знижку на Casgevy, яка за списком коштує 2,1 млн доларів.
Близько 460 пацієнтів з бета-таласемією, залежних від переливань крові, яким підходить трансплантація стовбурових клітин і для яких немає донорів, можуть потенційно стати кандидатами на лікування.
Дослідження показують, що пацієнти з бета-таласемією, які отримали Casgevy, більше не потребували переливань крові, зазначає NICE. Проте дослідження спостерігали за пацієнтами протягом відносно короткого часу, і поки не зрозуміло, як довго триватиме ефект від лікування.
Регулятор призупинив оцінку економічної доцільності Casgevy для іншого кров’яного розладу, серповидно-клітинної анемії, поки оцінює інформацію, надану Vertex щодо пов'язаних ускладнень.
Як пише видання, фармацевтичні компанії тиснуть на Велику Британію, щоб компенсувати вартість деяких дорогих ліків. Генеральний директор AstraZeneca Plc Паскаль Соріо попередив, що якщо країна не змінить спосіб оцінки нових ліків, пацієнти й надалі будуть позбавлені можливості отримати нові лікування, і виробники ліків можуть перенести свої інвестиції в інші місця.
