На Львівщину доставили 30 флаконів препарату "Spinraza" – це один із трьох наявних у світі препаратів, що застосовують під час терапії дітей зі спінальною м’язовою атрофією (СМА). Суспільне дізнавалося скільком пацієнтам зможуть провести терапію та як діють ліки.
У родині Радиш двоє дітей мають спінальну м’язову атрофію найважчого – першого ступеня. Це генетичне захворювання, при якому м’язи в усьому організмі поступово слабнуть. 13-річна Софійка та 10-річний Лук'ян не можуть самостійно рухатися, дихати та їсти. Окрім іграшок, у дитячій кімнаті багато медичних апаратів, від яких залежить їхнє життя. Щодня дітям роблять багато процедур: інгаляції, масаж, гімнастику.
"СМА забрала в них можливість рухатися, з часом дихати і практично від народження, Софійка з півторарічного віку дихає за допомогою апарату штучної вентиляції легень, Лук’ян з піврічного. І наша кімната схожа на таку палату інтенсивної терапії або маленьку реанімацію, але ми звикли до цього. Практично все що є, вся апаратура, куплена за наші кошти", – розповідає Наталія Радиш.
Попри складнощі, діти навчаються у школі за індивідуальною програмою. Софійка і Лук’ян люблять спілкуватися, гуляти, подорожувати, гратися і пізнавати світ.
У світі є три препарати, що застосовують для лікування дітей зі спінальною м’язовою атрофією "Zolgensma", "Evrysdi" і "Spinraza". Перший вводиться до 2-річного віку і зупиняє хворобу назавжди, два останні потрібно застосовувати протягом усього життя. Софіка і Лук’ян останні півтора роки приймають препарат – "Evrysdi". Ці ліки з’явився у 2019 році і в 2020 році їх зареєстрували в Україні.
"Ми мали багато таких незворотних змін і стан дітей хотілося б побажати кращого фізичного, проте ми спостерігаємо результати у вигляді покращення, наприклад, артикуляції. Софійка набагато краще почала розмовляти. Лук’ян став набагато активніший, у нього з’явилися рухи у верхньому плечовому поясі, головою, і не так залежується тіло, він може порухатися. У Софійки почала з’являтися міміка на обличчі. Звичайно, якби почали його приймати в ранньому віці, то ефект був би набагато кращий", – каже мама дітей.
Ще одні ліки "Spinraza", які здатні покращити якість життя людей зі СМА, досі на Львівщині були не доступні. Цього тижня львівська лікарня отримала 30 ампул препарату. Його передало Міністерство охорони здоров’я – безкоштовно. Препарат вводять з допомогою ін’єкції безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек, спочатку навантажувальну дозу, а потім підтримуючі. Його потрібно вводити впродовж усього життя кожних чотири місяці.
"Ці ліки ми отримали як благодійну допомогу. На Львівську область поступило 30 флаконів. Якщо врахувати, що курс 6 флаконів, то ми отримали для 5-х пацієнтів ці ліки", – пояснює заступниця директора обласного департаменту охорони здоров’я Наталія Літвінська.
Проблема в тому, аби налагодити поставки цього препарату, каже керівник Центру нервово-м'язових захворювань та експерт Міністерства охорони здоров’я Орест Семеряк.
"Тут потрібна тісна співпраця між МОЗ, між виробником і між, можливо, меценатами для того щоб ми могли далі продовжити лікування тим пацієнтам, яким буде введена "Spinraza". Ми не можемо кожному пацієнту ввести одноразово, всім сказати, що так нібито добре, але дії жодної не буде. Препарат був розподілений по державі, напевно, що то не та кількість, яку би ми хотіли", – каже Орест Семеряк.
На Львівщині є 24 пацієнти із діагнозом СМА. В Україні понад 200 дітей мають це рідкісне захворювання. Щоправда, через війну багато пацієнтів зараз виїхали за кордон.
Що відомо
- 4 липня на Львівщину доставили рідкісний препарат "Spinraza". Ліки передало Міністерство охорони здоров’я України.
- Заступниця міністра охорони здоров‘я Марія Карчевич розповіла, що українські лікарні вперше безоплатно отримують ці ліки для дітей з такою рідкісною хворобою. Загалом 13 лікарень в Україні отримали понад 150 флаконів ліків "Spinraza".
